Stanovení volných lehkých řetězců jako pomocného markeru v hodnocení prognózy a odpovědi na léčbu u nemocných s mnohočetným myelomem a monoklonální gamapatií nejasného významu

Abstract

in English - MUDr. Jakub Radocha: This project was focused on verifying the usefulness of free light chain (FLC) analysis as the new marker for evaluation of the activity of monoclonal gammopathies. For a long time we have been dedicating our efforts for the standardisation of methods for determination of the basic parameters in myeloma patients. FLC evaluation is not a cheap method and thus there was a need to reconfirm the reliability of information provided by manufacturer for its use. Formulated goals of this project represented the most likely beneficial indications for FLC use in clinical practice. Therefore in the first place, we standardized FLC analysis, then we examined benefit of this analysis in patients with MGUS and also for monitoring of the disease activity in MM patients. For serum analysis we used standard FLC assay (The Binding Site, UK). We collaborated with Registry of Monoclonal Gammopathies database of the Czech Republic (today, more than 4.000 patients). We were able to confirm validity of the prognostic model of MGUS stratification originally developed by Mayo Clinic. Moreover several other independent prognostic factors not included in the mentioned model have been identified, which we plan to include in the further analysis and development of more detailed prognostic...

Souhrn v českém jazyce k disertační práci: MUDr. Jakub Radocha Projekt byl zaměřen na analýzu možného využití stanovení volných lehkých řetězců (FLC) v séru jako nového markeru k posouzení aktivity monoklonálních gamapatií. Již dlouhou dobu zaměřujeme své úsilí na standardizaci základních diagnostických metod mnohočetného myelomu. Stanovení FLC není levným testem, proto vznikla potřeba vyhodnocení jeho spolehlivosti a přínosu. Cíle tohoto projektu byly formulovány na základě potenciálně nejvhodnějších indikací pro jeho použití v klinické praxi. V první řadě byl vyhodnocen jeho přínos pro stanovení prognózy pacientů s MGUS a dále pro sledování aktivity onemocnění u pacientů s mnohočetným myelomem. Pro analýzu séra, jsme použili standardní metodu FreeLiteTM (The Binding Site, UK). Spolupracovali jsme s registrem monoklonálních gamapatií (dnes již více než 4000 pacientů). Potvrdili jsme platnost stratifikačního modelu MGUS Mayo Clinic. Současně s tím jsme identifikovali další potenciálně vhodné znaky, které plánujeme ověřit v rámci dalších analýz a případně je využít při přípravě podrobnějšího stratifikačního modelu. Při sledování aktivity onemocnění u většiny pacientů (s výjimkou pacientů s oligosekrečním myelomem) nepřináší podle nás stanovení FLC žádnou výhodu oproti standardnímu stanovení koncentrace M-Ig....