Současné možnosti terapie cystické fibrózy

Abstract

This bachelor thesis is focused on possible herapeutic methods for cystic fibrosis with main focus on modulators. The individual modulators are described in terms of their function, their differences and application possibilities. The thesis are also discuss other methods of treatment of cystic fibrosis, both for the respiratory tract and gastrointestinal tract. The thesis itself will be divided into three complementary parts. The first theoretical part defines the basic concepts of terms related to cystic fibrosis, the second follow-up practical part is focused on the comparison of the various methods of treatment of cystic fibrosis and the third part in the form of detailed analysis of the individual modulators. As for the methodology of the work, a method of literature search using secondary verified sources will be used. Keywords: cysticfibrosis, gene therapy, therapy, modulator, potentiator, correctors

Bakalářská práce se zaměřuje na možné léčebné metody cystické fibrózy, a to především na použití modulátorů. Modulátory jsou probírány jak z hlediska mechanismů jejich funkce, tak i možností jejich aplikace. V práci jsou dále diskutovány i další metody léčby cystické fibrózy, a to především pro dýchací cesty a gastrointestinální trakt. Práce je rozčleněna do tří vzájemně se doplňujících částí. V první části jsou vymezeny základní pojmy související s cystickou fibrózou, druhá navazující část je zaměřena na porovnání jednotlivých metod léčby cystické fibrózy a třetí část se věnuje podrobnému rozboru a charakteristice jednotlivých modulátorů. Práce je vypracována jako literární rešerše za použití ověřených sekundárních a zejména primárních zdrojů. Klíčová slova: cystická fibróza, genová terapie, léčba, modulátor, potenciátor, korektor