Health technology assessment: case study on breast carcinoma treatment in the Czech Republic

Abstract

Hodnocení zdravotní technologie (HTA): léčba karcinomu prsu, případová studie ČR Bc. Lenka Šlegerová 4. ledna 2019 Abstrakt Diplomová práce popisuje původní metodu stanovení celkových nákladů na lékařskou péči. Definuje semi-Markovův model se čtyřmi stavy, z nichž každý je vázán na dané náklady léčby, nikoliv na zdravotní stav pacienta. Metoda je využita na datech získaných o jednotlivých pacientech léčených v České republice s HER2+ metastatickou rakovinou prsu. Cílem práce je zhodnotit, zda přidání léku pertuzumab ke kombinaci trastuzumab+docetaxel je nákladově efektivní v rámci první linie léčby. Dále posoudit, zda využití dat o jednotlivých pacientech léčených v České republice vede v místních ekonomických podmínkách ke stejným výsled- kům jako v zahraničních studiích. Ve srovnání s náhodnými vzorky pa- cientů z klinické studie představuje využití cenzorovaných dat z klinické praxe komplikace při odhadu celkové doby přežití. Z toho důvodu nebyl využit pouze Kaplan-Meierův odhad funkcí přežití, ale i Coxův model proporcionálních rizik a model zrychleného času, do kterých je možné za- hrnout proměnné a tím zohlednit jejich vliv. Z dostupných dat vyplývá, že přidání pertuzumabu nepřináší statisticky významné prodloužení doby přežití pacientů. Vzhledem k vyšším nákla- dům této léčby nelze přidání...

Health technology assessment: case study on breast carcinoma treatment in the Czech Republic Bc. Lenka Šlegerová January 4, 2019 Abstract This thesis proposes an original method for assessing total costs of med- ical treatment. It defines the semi-Markov model with four states that are associated with specific costs of the treatment, and not with patients' health statuses. This method is applied to individuals' treatment data drawn from the Czech clinical practice in the treatment of the metastatic HER2+ breast cancer. The aim is to assess the cost-effectiveness of adding medication per- tuzumab to the combination of trastuzumab+docetaxel within first-line therapy and to examine whether using individual data on Czech patients and the economic conditions leads to different results from foreign stud- ies. Furthermore, employing censored data from the clinical practice in the thesis complicates the estimation of patients' overall survival in compari- son to clinical-trials data that form random samples. Therefore, survival functions were not only estimated by the Kaplan-Meier estimator but also using the Cox proportional hazard model and the Accelerated failure time model that both control for the effects of included covariates. The addition of pertuzumab does not result in significantly longer pa- tients'...